我國(guó)科學(xué)家在干細(xì)胞治療糖尿病研究中獲得重要進(jìn)展,由北京大學(xué)鄧宏魁研究團(tuán)隊(duì)、中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院彭小忠研究團(tuán)隊(duì)和天津市第一中心醫(yī)院沈中陽(yáng)研究團(tuán)隊(duì)合作,解決了高效誘導(dǎo)人多能干細(xì)胞(IPS)分化成為功能成熟的胰島細(xì)胞的難題,有望在將來(lái)成為治愈1型糖尿病更為理想的治療方案。
研究團(tuán)隊(duì)利用臨床前期靈長(zhǎng)類糖尿病動(dòng)物模型,系統(tǒng)性評(píng)價(jià)了IPS來(lái)源的胰島移植治療糖尿病的安全性和有效性,為進(jìn)一步規(guī)范化實(shí)施IPS來(lái)源的胰島移植治療糖尿病臨床研究奠定了堅(jiān)實(shí)的基礎(chǔ)。
相關(guān)研究成果2月4日在線發(fā)表于國(guó)際權(quán)威期刊《自然·醫(yī)學(xué)》。
1型糖尿病是由于免疫系統(tǒng)破壞了產(chǎn)生胰島素的胰島細(xì)胞,患者依賴胰島素治療,但長(zhǎng)期胰島素治療仍然不能避免糖尿病并發(fā)癥的發(fā)生和發(fā)展,并且胰島素用量過(guò)高會(huì)導(dǎo)致低血糖發(fā)作,嚴(yán)重者可以威脅患者生命。雖然胰島移植可以有效治療1型糖尿病,顯著降低糖尿病嚴(yán)重并發(fā)癥的發(fā)生和發(fā)展,但適合胰島移植的胰腺供體嚴(yán)重短缺,限制了胰島移植臨床廣泛應(yīng)用。
IPS是具有多項(xiàng)分化潛能的干細(xì)胞,可以在體外通過(guò)誘導(dǎo)分化成為功能成熟的胰島細(xì)胞,但分化效率低下一直是阻礙其發(fā)展的重要瓶頸。鄧宏魁研究團(tuán)隊(duì)大幅度優(yōu)化了IPS向胰島細(xì)胞的分化方案,重點(diǎn)解決了如何高效率地誘導(dǎo)從胰腺前體細(xì)胞向胰島內(nèi)分泌細(xì)胞命運(yùn)特化的技術(shù)難題,從而使體外大規(guī)模制備功能成熟的胰島細(xì)胞成為可能。
研究團(tuán)隊(duì)通過(guò)臨床前期靈長(zhǎng)類糖尿病模型,將人IPS來(lái)源的胰島移植給糖尿病恒河猴,受體猴血糖控制水平較移植前得到明顯改善,糖化血紅蛋白顯著下降,并且病理學(xué)檢測(cè)結(jié)果顯示移植的胰島細(xì)胞存活并保持良好的功能。更為重要的是,研究團(tuán)隊(duì)在靈長(zhǎng)類動(dòng)物實(shí)驗(yàn)周期內(nèi),未發(fā)現(xiàn)移植細(xì)胞發(fā)生致瘤現(xiàn)象,初步驗(yàn)證了人IPS來(lái)源的胰島移植治療方案的安全性。
據(jù)本文共同第一作者,天津市第一中心醫(yī)院器官移植中心王樹(shù)森教授介紹,臨床前期靈長(zhǎng)類動(dòng)物實(shí)驗(yàn)是IPS來(lái)源的胰島移植臨床研究的重要前期基礎(chǔ),可以較好地評(píng)估治療方案的安全性和有效性,對(duì)后續(xù)臨床研究的順利實(shí)施具有十分重要的指導(dǎo)意義。團(tuán)隊(duì)將繼續(xù)優(yōu)化IPS向胰島分化及移植方案,系統(tǒng)性開(kāi)展IPS來(lái)源的胰島移植臨床研究工作,力爭(zhēng)早日讓廣大1型糖尿病患者受益。(記者 張建新)(新華社)